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近日，由北京市政府和中国科学院共建的新型研发机构——北京干细胞与再生医学研究院向媒体开放。作为2022年中关村论坛的预热，吸引了全国40多家媒体记者的关注。
帕金森病治疗、黄斑变性治疗、半月板损伤治疗……干细胞作为新的治疗手段在临床研究中不断地探索、不断地更新。作为成立2年的“国家队”，北京干细胞与再生医学研究院面向干细胞与再生医学领域的重大前沿科学问题和共性关键技术需求，通过前瞻性的科研布局，创新体制机制，力争取得原创科研突破，解决人类重大难治性疾病。
北京干细胞与再生医学研究院在全球首次实现了哺乳动物完整染色体的可编程连接，为深入认识哺乳动物染色体大规模重构等结构变异，对其生长发育、繁殖演化乃至物种形成等的分子机制奠定了相应的技术平台。首次揭示脑血管内皮细胞调控神经前体细胞命运决定的新机制，帮助更全面的理解大脑发育进程和基本规律，为神经系统疾病诊断提供了理论基础。
（干细胞制备室 外景）
同时，完成干细胞治疗老年退行性疾病，如：脑小血管病和阿尔兹海默症的临床前安全性和有效性试验。针对戊二酸血症等单基因遗传病、肌萎缩侧索硬化（渐冻症）等部分难治性罕见病开展基因治疗研究，其中针对戊二酸血症的 AAV基因治疗已在吉林大学第一医院开展备案临床研究， 首例治疗的患者安全且随访指标有所改善。
在机制体制创新方面，着力推进高质量专利和原创成果产出。已申请发明专利 44 件，高价值发明专利率达到 43%（共 19 件）， 其中 4 件专利已获得授权。
（干细胞储存罐）
干细胞研究院凝聚了一批干细胞与再生医学领域的优势人才。目前该院拥有一支约100人规模的人才队伍，其中双聘科研人员约70人，共有30余个高水平科研团队；全职管理支撑人员约30人，包括了科研、临床项目、知识产权、成果转化、法务、资源与标准等多元化人才，已初步形成了从基础研究到成果转化的全链条人才梯队。为加强自主人才培养，干细胞研究院于2021年启动了“致一研究员”计划，已遴选和支持7名优秀青年人才。
中心负责人介绍，多个关于干细胞研究的成果会陆续发布，将为我国干细胞研究带来新的突破。
融媒体记者：李文峰
编辑：赵青 吕艳丽
【来源：汉新闻】
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